維亞臻生物技術(shù)(蘇州)有限公司("維亞臻")宣布，由維亞臻開展的針對中國家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS)患者的3期臨床試驗(CTR20231418/NCT05902598)獲得積極頂線數(shù)據(jù)，成功達到主要療效終點和所有關(guān)鍵次要終點。

維亞臻首席執(zhí)行官鄒曉明博士表示："FCS是一種嚴(yán)重危及患者健康和生命的疾病，在中國尚未有針對該適應(yīng)癥的獲批藥物。我們很高興看到VSA001注射液作為維亞臻首個進入3期臨床試驗的siRNA藥物，在針對中國FCS患者的3期臨床試驗中獲得積極結(jié)果，展現(xiàn)出顯著的療效和良好的安全性，并與海外已完成的FCS 3期試驗結(jié)果高度相似。我們向參與此次研究的患者、護理人員、研究人員和團隊表示誠摯的謝意，并將繼續(xù)推動VSA001在中國的研發(fā)注冊及商業(yè)化進程，讓中國FCS和高甘油三酯血癥患者早日從該藥物獲益。"

本試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的3期臨床試驗，共37名FCS患者隨機接受每3個月一次，持續(xù)12個月的VSA001 25 mg、50 mg或安慰劑皮下注射治療，旨在中國FCS成人患者中評估VSA001的有效性和安全性。

該研究的主要終點為與安慰劑組相比，第10個月的空腹血清甘油三酯水平相較于基線的中位變化百分比。第10個月接受25 mg和50 mg VSA001治療的FCS患者空腹血清甘油三酯水平相較于基線的降幅分別達到86%和89%。第12個月接受25 mg和50 mg VSA001治療的FCS患者空腹血清甘油三酯水平相較于基線的降幅分別達到72%和79%。

在VSA001 25mg 治療組中，90%的FCS患者空腹血清甘油三酯水平在第10個月降至500 mg/dL以下。第10個月接受25 mg和50 mg VSA001治療的FCS患者血清載脂蛋白C3(APOC3)中位值相較于基線降低幅度分別達到93%和92%。

除了成功達到研究主要終點外，VSA001還達到所有關(guān)鍵次要研究終點，包括第10個月和第12個月血清空腹甘油三酯相較于基線變化百分比，以及第10個月和第12個月APOC3水平相較于基線變化百分比。

VSA001在FCS患者中表現(xiàn)出良好的安全性。經(jīng)歷治療相關(guān)不良事件(TEAEs)的患者例數(shù)在VSA001治療組及安慰劑組之間相似，而在VSA001治療組中，嚴(yán)重不良事件的發(fā)生率低于安慰劑組。