· 2023年第一季度產(chǎn)品收入達4.103億美元，相較去年同期的2.616億美元增長56.9%
· 百悅澤®用于治療慢性淋巴細胞白血病(CLL)或小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)成人患者的適應癥已在美國上市;百悅澤®2023年第一季度全球銷售額達2.114億美元，相較去年同期增長超過一倍
· 憑借百澤安®和百悅澤®的成功，我們持續(xù)夯實公司在中國腫瘤市場的領先地位
百濟神州(納斯達克代碼：BGNE;香港聯(lián)交所代碼：06160;上交所代碼：688235)是一家全球性生物科技公司，公司今日公布2023年第一季度財務業(yè)績、近期業(yè)務亮點和預計里程碑事件。
百濟神州聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官歐雷強(John V. Oyler)先生表示："我們的團隊持續(xù)推進創(chuàng)新產(chǎn)品管線的開發(fā)，力爭為癌癥患者帶來新的療法，與此同時，我們的兩大核心產(chǎn)品百悅澤®和百澤安®在第一季度的全球銷售額取得了顯著增長。作為一款療效和安全性均優(yōu)于億珂®的BTK抑制劑，百悅澤®繼近期在全球多個地區(qū)獲批CLL適應癥后，市場表現(xiàn)強勁，再次印證了這一款產(chǎn)品的重要性。我們將持續(xù)致力于將更多療效顯著的藥物惠及全球更多患者。"
百濟神州首席財務官王愛軍(Julia Wang)女士表示："我們第一季度取得的業(yè)績彰顯了百濟神州在卓越運營和財務規(guī)范方面所取得的進展，從而更好地踐行為全球更多患者帶來可及、可負擔的藥物的使命。隨著產(chǎn)品收入的增長速度繼續(xù)顯著地超過運營費用的增速，百濟神州已經(jīng)為實現(xiàn)未來的進一步增長做好充分準備。"
2023年第一季度財務業(yè)績
收入： 截至2023年3月31日的三個月內(nèi)，收入為4.478億美元，相比較，2022年同期收入為3.066億美元。
· 截至2023年3月31日的三個月內(nèi)，產(chǎn)品總收入為4.103億美元，相比較，2022年同期產(chǎn)品總收入為2.616億美元。產(chǎn)品收入包括：
– 2023年第一季度，百悅澤®全球銷售額為2.114億美元，相比較，上一年同期銷售額為1.043億美元;
– 2023年第一季度，百澤安®在中國的銷售額為1.149億美元，相比較，上一年同期銷售額為8,760萬美元;
– 2023年第一季度，安進公司授權在華銷售產(chǎn)品的銷售額為3,640萬美元，相比較，上一年同期銷售額為2,990萬美元;
· 截至2023年3月31日的三個月內(nèi)，合作收入為3,750萬美元，主要來自于對與諾華分別于2021年第一季度就百澤安®達成的合作預付款和2021年第四季度就歐司珀利單抗達成的合作預付款進行的部分收入確認。相比較，上一年同期合作收入為4,510萬美元。
產(chǎn)品銷售成本： 2023年第一季度，銷售成本為8,180萬美元;相比較，上一年同期為6,520萬美元。銷售成本的增加主要來自于百悅澤®和百澤安®的產(chǎn)品銷售規(guī)模增加，以及安加維®和普貝希®銷售所產(chǎn)生的費用。
毛利率： 2023年第一季度的毛利占全球產(chǎn)品總收入的80.1%;相比較，上一年同期為75.1%。毛利占比有所增長，主要是由于百悅澤®和百澤安®的單位成本較低，以及與其他產(chǎn)品組合以及毛利率較低的授權許可產(chǎn)品相比，百悅澤®在全球銷售中占比較高。
經(jīng)營費用： 截至2023年3月31日的三個月內(nèi)，經(jīng)營費用為7.373億美元;相比較，2022年同期費用為6.847億美元。
· 研發(fā)費用： 截至2023年3月31日的三個月內(nèi)，研發(fā)費用為4.086億美元;相比較，上一年同期為3.899億美元。研發(fā)費用的增加主要來自員工人數(shù)的增長、對藥物發(fā)現(xiàn)和臨床開發(fā)投入的增加，其中包括在建立內(nèi)部臨床運營能力方面的持續(xù)投入;部分研發(fā)費用的增加已經(jīng)與支付給臨床研究機構的臨床試驗相關費用的減少所抵消。2023年第一季度，研發(fā)相關的股權激勵支出為3,400萬美元，上一年同期為3,090萬美元。
· 銷售及管理（SG&A）費用： 截至2023年3月31日的三個月內(nèi)，SG&A費用為3.285億美元;相比較，上一年同期為2.946億美元。SG&A費用的增加主要歸因于員工人數(shù)的增加，其中大部分來自于商業(yè)團隊規(guī)模擴大，以及包括市場準入和推廣活動在內(nèi)的外部商業(yè)費用的增加。2023年第一季度和2022年第一季度，SG&A相關員工的股權激勵支出分別為4,140萬美元和3,470萬美元。
凈虧損： 截至2023年3月31日的第一季度內(nèi)，凈虧損為3.484億美元，即每股虧損0.26美元，每股美國存托股份(ADS)虧損3.34美元;相比較，2022年同期凈虧損為4.352億美元，即每股虧損0.33美元，每股ADS虧損4.25美元。凈虧損減少主要因為產(chǎn)品收入增長超過了經(jīng)營費用增長，從而提高了經(jīng)營杠桿。公司預計在2023年將繼續(xù)保持這一趨勢。
現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物、受限資金和短期投資： 截至2023年3月31日為38億美元;相比較，截至2022年12月31日，該部分資金為45億美元。
· 截至2023年3月31日的三個月內(nèi)，經(jīng)營活動現(xiàn)金支出為5.638億美元，主要由于凈虧損3.484億美元，以及由于季節(jié)性支付的應收賬款和薪酬相關付款，營運資本增加2.941億美元。這些被凈虧損中的非現(xiàn)金支出7,870萬美元所部分抵消。資本支出為1.256億美元，用于融資活動的現(xiàn)金為1,990萬美元。
截至2022年3月31日的三個月內(nèi)，經(jīng)營活動現(xiàn)金支出為2.366億美元，主要由于凈虧損4.352億美元，但被凈虧損中的非現(xiàn)金支出8,090萬美元部分抵消。由于來自諾華就歐司珀利單抗合作的3億美元首付款，經(jīng)營性資產(chǎn)和負債凈額減少1.177億美元，部分被薪酬相關支付造成的季節(jié)性營運資本抵消;資本支出為4,510萬美元;用于融資活動的現(xiàn)金為1,130萬美元。
近期業(yè)務亮點
商業(yè)運營
· 2023年第一季度，公司產(chǎn)品銷售額同比增長57%，主要得益于自主研發(fā)產(chǎn)品百悅澤®、百澤安®，以及安進和百奧泰授權產(chǎn)品的銷售額增長。
· 2023年第一季度，百悅澤®全球銷售額為2.114億美元，相較去年同期增長103%。在美國，得益于CLL/SLL適應癥上市的推動，百悅澤®2023年第一季度的銷售額達到1.388億美元，相較去年同期增長104%。隨著臨床醫(yī)生的使用增多以及處方數(shù)量的持續(xù)增長，百悅澤®在所有已獲FDA批準的適應癥中的應用快速增加。在中國，百悅澤®2023年第一季度的銷售額為4,810萬美元，相較去年同期增長44%，主要得益于在所有已獲批適應癥領域的銷售額增長。
· 2023年第一季度，百澤安®在中國的銷售額為1.149億美元，相較去年同期增長31%。百澤安®市場滲透率和市場份額的提升，主要得益于醫(yī)保報銷范圍擴大所帶來的新增患者需求、銷售團隊效率的進一步提升以及藥品進院數(shù)量的增加。
藥政進展和研發(fā)項目
百悅澤®（澤布替尼）： 一款旨在最大化布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)占有率、最小化脫靶效應的小分子BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞、韓國、瑞士等超過65個市場獲批多項適應癥，目前正在進一步臨床開發(fā)，以在全球范圍內(nèi)取得更多上市批準。百悅澤®全球開發(fā)項目已在29個國家和地區(qū)入組超過4,900例受試者。
· 基于3期ALPINE試驗中百悅澤®在R/R CLL成人患者中取得無進展生存期的最終分析結果，向美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)遞交新適應癥補充說明。
· 在澳大利亞獲批用于治療CLL/SLL成人患者。
· 歐盟已受理百悅澤®用于治療R/R濾泡性淋巴瘤(FL)的新適應癥上市申請(sNDA)，以及基于在R/R CLL患者中取得PFS優(yōu)效性結果的新適應癥補充說明。
· 在ACCESS聯(lián)盟(ACCESS consortium)下的瑞士、英國和加拿大遞交百悅澤®用于治療R/R FL的sNDA。
· 拓展百悅澤®的全球藥政注冊項目，2023年有望在超過30個市場取得藥政批準。
百澤安®（替雷利珠單抗）： 一款人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，其結構經(jīng)特殊改造，可最大限度減少與巨噬細胞上的Fcγ受體結合。百澤安®已在中國獲批用于10項適應癥，目前正在進一步開發(fā)，以在全球范圍內(nèi)獲得更多上市批準。百澤安®全球臨床開發(fā)項目已在31個國家和地區(qū)入組超過12,100例受試者。
· 在2023年美國癌癥研究協(xié)會(AACR)年會上，公布了RATIONALE-302(NCT03430843)、RATIONALE-304(NCT03663205)、RATIONALE-306(NCT03783442)和RATIONALE-307(NCT03594747)研究的結果。
· 宣布百澤安®治療晚期胃或胃食管結合部腺癌的3期試驗取得積極結果。
· 美國FDA將于今年第二季度對百澤安®新藥上市許可申請(BLA)進行獲批前的生產(chǎn)基地現(xiàn)場核查。
歐司珀利單抗（BGB-A1217）： 一款具有完善Fc功能的在研抗TIGIT單克隆抗體。歐司珀利單抗的全球臨床開發(fā)項目已在20個國家和地區(qū)入組超過1,700例受試者。
· 聯(lián)合百澤安®和化療、用于一線治療非小細胞肺癌(NSCLC)的2期試驗(NCT05014815)已完成患者入組工作。
BGB-11417： 一款高選擇性、強效的在研BCL-2抑制劑，目前正在進行臨床開發(fā)，作為單藥或與百悅澤®/奧妥珠單抗聯(lián)合用藥治療B細胞惡性腫瘤、與阿扎胞苷聯(lián)合用藥治療急性髓系白血病(AML)和骨髓增生異常綜合征(MDS)，以及作為單藥或與地塞米松/卡非佐米聯(lián)合治療多發(fā)性骨髓瘤(MM)。BGB-11417的全球臨床開發(fā)項目已在7個國家和地區(qū)入組超過430例受試者。
· 繼續(xù)推動BGB-11417用于治療R/R 套細胞淋巴瘤(MCL)(NCT05471843)和R/R CLL/SLL(NCT05479994)的潛在注冊可用2期研究的臨床開發(fā)。
BGB-A445： 一款非配體競爭性在研抗OX40單克隆抗體，正作為單藥或與百澤安®聯(lián)合用藥進行臨床開發(fā)。
· 聯(lián)合百澤安®、用于治療實體瘤的1期劑量遞增試驗(NCT04215978)已完成患者入組工作。
早期自主研發(fā)項目
· 繼續(xù)推進早期臨床管線中自主研發(fā)候選藥物的劑量遞增階段研究，包括：
– BGB-B167：一款在研、潛在"同類首創(chuàng)"CEA x 4-1BB雙特異性抗體藥物，作為單藥或聯(lián)合百澤安®治療選擇性表達CEA的晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤患者，包括結直腸癌(CRC);
– BGB-A425：一款聯(lián)合百澤安®治療頭頸部鱗狀細胞癌、NSCLC和腎細胞癌的在研抗TIM-3抗體;
– BGB-15025：一款作為單藥或聯(lián)合百澤安®治療實體瘤的在研、潛在"同類首創(chuàng)"的造血干細胞激酶1(HPK1)抑制劑;
– BGB-16673：一款在研嵌合式降解激活化合物(CDAC)，靶向BTK蛋白降解，作為單藥治療B細胞惡性腫瘤;
– BGB-24714：一款在研的第二線粒體來源半胱氨酸蛋白酶激活劑(SMAC)模擬物，作為單藥或聯(lián)合紫杉醇用于治療晚期實體瘤，其臨床前研究結果已在2023年AACR年會上公布;
– BGB-10188：一款作為單藥或聯(lián)合百悅澤®治療血液惡性腫瘤，或聯(lián)合百澤安®治療實體瘤的在研PI3Kδ抑制劑;
– BGB-23339：一款在研強效酪氨酸激酶2(TYK2)變構抑制劑。
合作項目
· 與SpringWorks Therapeutics合作，在AACR年會上公布在研B-RAF抑制劑lifirafenib(BGB-283)與SpringWorks的MEK抑制劑mirdametinib聯(lián)合用于攜帶RAS突變、RAF突變和其他MAPK通路異常的晚期或難治性實體瘤患者的1b期臨床數(shù)據(jù)。
· 與MapKure和SpringWorks合作，在AACR年會上公布在研高選擇性RAF二聚體抑制劑brimarafenib (BGB-3245)用于治療攜帶MAPK通路異常的晚期或難治性實體瘤成人患者的1a/b期臨床數(shù)據(jù)。
· 與南京維立志博合作，在靶向LAG-3通路的新型在研抗體LBL-007聯(lián)合百澤安®和貝伐珠單抗加卡培他濱，治療不可切除或轉(zhuǎn)移性CRC的2期臨床試驗(NCT05609370)中啟動患者入組工作。
· 此外，還與南京維立志博合作，在LBL-007與百澤安®聯(lián)合用藥，對比百澤安®與其他藥物聯(lián)合用藥(包括BGB-A445和歐司珀利單抗)的傘式研究(NCT05635708、NCT05577702)中啟動患者給藥。
生產(chǎn)運營
· 位于美國新澤西州霍普韋爾普林斯頓西部創(chuàng)新園區(qū)的在建旗艦級生產(chǎn)基地和臨床研發(fā)中心已完成鋼梁吊裝封頂。該基地預留了超過100萬平方英尺(約9.3萬平方米)的可開發(fā)地產(chǎn)，以備用于未來的進一步拓展。
· 持續(xù)建設位于中國廣州的世界一流生物藥生產(chǎn)基地，目前總產(chǎn)能已達到54,000升，預計2023年第二季度產(chǎn)能還將額外增加10,000升。
· 在廣州啟動抗體偶聯(lián)藥物(ADC)生產(chǎn)設施及全新生物藥生產(chǎn)大樓的建設，預計將于2024年完工;在蘇州啟動新研發(fā)中心的建設，以提高臨床和商業(yè)化生產(chǎn)能力，該項目預計將于2025年完工。
· 繼續(xù)建設位于中國蘇州的新建小分子創(chuàng)新藥物產(chǎn)業(yè)化基地。第一階段的建設面積預計將超過55.9萬平方英尺(約5.2萬平方米)，固體制劑產(chǎn)能可擴大至6億片(粒)劑次，該項目預計將于2023年內(nèi)完工。待基地建設完成、驗收合格并獲批后，預計我們在中國的小分子藥物生產(chǎn)能力最高將提升至目前的10倍。
企業(yè)發(fā)展
· 宣布巴西圣保羅辦事處正式啟用，標志著公司在拉丁美洲的發(fā)展規(guī)劃已邁出重要一步。
預計里程碑事件
百悅澤®（澤布替尼）
· 繼續(xù)支持美國FDA和歐洲藥品管理局(EMA)對R/R CLL的新適應癥補充說明的審評工作，該申請基于百悅澤®對比億珂®在R/R CLL中所取得的PFS優(yōu)效性結果。
· 繼續(xù)支持中國國家藥品監(jiān)督管理局對一線CLL/SLL和WM的sNDA的審評工作，預計其將于2023年上半年，對該審評做出決議。
· 繼續(xù)支持加拿大衛(wèi)生部對CLL的sNDA的審評工作，預計其將于2023年將對該審評做出決議。
· 繼續(xù)在全球更多的新地區(qū)和新的適應癥中拓展百悅澤®全球藥政注冊項目。
· 將于2023年ASCO年會上，展示百悅澤®聯(lián)合來那度胺治療R/R彌漫性大B細胞淋巴瘤的1期研究的首次期中分析結果，以及百悅澤®聯(lián)合奧妥珠單抗對比奧妥珠單抗治療復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤的ROSEWOOD研究的最新分析摘要。
百澤安®（替雷利珠單抗）
· 繼續(xù)支持NMPA對百澤安®新適應癥上市申請(BLA)的審評工作，包括聯(lián)合化療用于一線治療不可切除的局部晚期、復發(fā)/轉(zhuǎn)移性ESCC患者(預計其將于2023年上半年做出審評決議)，以及用于一線治療肝細胞癌患者(預計其將于2023年下半年做出審評決議)。
· 繼續(xù)支持多個藥監(jiān)機構對于百濟神州遞交的百澤安®上市申請的審評工作，包括：
– 澳大利亞藥品管理局(TGA)對百澤安®用于一線和二線治療NSCLC以及二線治療ESCC的BLA審評工作，預計將于2023年下半年對該審評做出決議;以及新西蘭藥品和醫(yī)療器械安全管理局(Medsafe)對百澤安®用于一線和二線治療NSCLC以及二線治療ESCC的BLA的審評工作;
– 韓國食品藥品安全部(MFDS)對百澤安®用于二線治療ESCC的BLA的審評工作;
– 巴西國家衛(wèi)生監(jiān)督局(Anvisa)對百澤安®用于一線和二線治療NSCLC和二線治療ESCC的BLA的審評工作。
· 與諾華合作，繼續(xù)支持對百澤安®的上市申請審評工作，包括：
– 美國FDA正在審評的百澤安®用于二線治療ESCC的BLA，預計將于2023年做出審評決議;
– EMA對百澤安®用于一線和二線治療NSCLC，以及用于二線治療ESCC上市申請的審評工作，預計將于2023年做出審評決議;
– 英國藥品與健康產(chǎn)品管理局對百澤安®用于一線和二線治療NSCLC以及二線治療ESCC上市申請的審評工作;
– 瑞士藥品監(jiān)督管理局對百澤安®用于二線治療ESCC和二線治療NSCLC上市申請的審評工作;
– 支持諾華計劃于2023年向美國FDA遞交百澤安®用于一線治療胃癌和一線治療不可切除ESCC的注冊申報工作;
– 將于2023年內(nèi)向日本藥品和醫(yī)療器械管理局遞交百澤安®用于一線和二線治療ESCC的BLA。
· 將于2023年公布廣泛期小細胞肺癌關鍵性試驗的最終分析數(shù)據(jù)。
· 將于2023年ASCO年會上，通過海報展示RATIONALE 301研究補充分析的兩份摘要。
BGB-11417（BCL-2抑制劑）
· 將于2023年下半年啟動聯(lián)合百悅澤®用于一線治療CLL的全球關鍵性試驗。
· 將對正在開展的研究進行數(shù)據(jù)公布。
· 將于2023年ASCO年會上，通過海報展示一項1期研究摘要，評估BGB-11417用于治療成熟B細胞惡性腫瘤成人患者的安全性、耐受性、藥代動力學和初步抗腫瘤活性。
歐司珀利單抗（抗TIGIT抗體）
· 將于2023年公布多項2期研究數(shù)據(jù)，包括：
– 用于二線治療腫瘤表達PD-(L)1的ESCC(NCT04732494);
– 用于一線治療肝細胞癌(NCT04948697);
– 用于一線治療NSCLC(NCT05014815)。
· 將于2023年完成用于一線治療NSCLC的3期AdvanTIG-302試驗的入組工作。
· 將在2023年ASCO年會上，通過海報展示1b期AdvanTIG-105的研究摘要。
BGB-16673（BTK CDAC）
· 將于2023年公布用于治療B細胞惡性腫瘤的1期研究(NCT05006716、NCT05294731)初步數(shù)據(jù)。
BGB-A445（抗OX40抗體）
· 將于2023年公布用于治療實體瘤的1期研究(NCT04215978)初步數(shù)據(jù)。
· 將于2023年ASCO年會上，通過海報展示OX40激動劑BGB-A445聯(lián)合或不聯(lián)合百澤安®治療晚期實體瘤的1期研究摘要。
BGB-15025（HPK1抑制劑）
· 將于2023年啟動聯(lián)合百澤安®用于治療實體瘤的劑量擴展研究(NCT04649385)。
合作項目
· 將于2023年ASCO年會上，通過海報展示靶向HER2的雙特異性抗體zanidatamab聯(lián)合多西他賽，用于一線治療晚期HER2陽性乳腺癌患者的1b/2期研究的最新結果摘要，并口頭報告zanidatamab用于治療既往經(jīng)治的HER2基因擴增膽道癌的關鍵性2b期HERIZON-BTC-01研究摘要。
新冠疫情影響及應對措施
我們正在持續(xù)監(jiān)測新冠疫情對公司業(yè)務的影響。新冠疫情將可能繼續(xù)對我們的業(yè)務造成一定的負面影響，包括商業(yè)銷售、藥政溝通、檢查及申報、生產(chǎn)、臨床試驗患者入組、參與及數(shù)據(jù)公布。我們正在努力減少因疫情所導致的工作延遲和中斷，并已制定相關協(xié)議和流程，確保公司繼續(xù)按照在全球范圍內(nèi)制定的商業(yè)化、藥政事務、生產(chǎn)及臨床開發(fā)目標開展相關工作。
財務摘要
[1]我們修訂了部分以前期間財務報表以更正遞延所得稅凈資產(chǎn)估值相關的一項差錯，該項差錯對先前已發(fā)布的2022年第一季度財務報表不重大(請參閱向美國證券交易委員會提交的截至2023年3月31日止10-Q表格季度報告中簡明合并財務報表的相關附注，"附注1.業(yè)務描述、呈列基準及合并原則和重大會計政策"以及"附注2.前期財務報表修訂")。
關于百濟神州
百濟神州是一家全球性生物科技公司，專注于為全球癌癥患者發(fā)現(xiàn)和開發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物，提高藥物可及性和可負擔性。通過強大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線。我們致力于為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過9,400人的團隊，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設立了主要辦事處。
倍利妥®、凱洛斯®和安加維®為安進公司或其子公司的注冊商標。
普貝希®為百奧泰生物制藥股份有限公司的注冊商標。
億珂®為Pharmacyclics LLC和楊森生物技術有限公司的注冊商標。
