、“在空氣質量、環(huán)境衛(wèi)生、食品藥品安全和住房、教育、醫(yī)療、就業(yè)、養(yǎng)老等方面，群眾還有不少不滿意的地方。”今年政府工作報告中將大家頭疼的事兒一一列了出來，藥品安全位列其中。作為藥品大家庭的“小不點”，兒童用藥卻得到了代表和委員很多關注。
可選空間還很小
“去年，關于兒童用藥立法的議案沒有一個很好的反饋，今年會繼續(xù)提建議和具體措施。”在十二屆全國人大五次會議期間，全國人大代表、江蘇省徐州市眼病防治研究所所長李甦雁等31名代表，提交了關于制定兒童用藥保障法的議案，提出支持制藥企業(yè)研發(fā)生產兒童專用藥物，規(guī)范兒童藥品招標采購和臨床使用，加強兒科專門人才培養(yǎng)等。今年，李甦雁再次當選人大代表，她帶來了關于加快促進兒童專用藥品供應保障的建議，她希望這個建議能快點落地。“兒童用藥問題等不起，也拖不起”。
李甦雁的一位朋友，為了能讓自己孩子吃到口感更好的藥，每次都是一個品牌買一種，自己親自嘗，選到合適的，再給孩子吃。面對記者“那豈不是要花費很長時間”的問題，李甦雁笑著說：“不會，兒童藥品品種本來就很少，所以這不是個問題。”
我國現(xiàn)有的3500多種藥品中，專供兒童使用的只有60多種，僅占總數(shù)的1.7%。全國6000多家藥廠中，專門生產兒童用藥的僅10余家。
“這位朋友有一次去給孩子買孟魯司特鈉，5毫克一片，醫(yī)生囑咐要給孩子每次吃4毫克，也就是說只要這片藥的4/5，而能不能將它切成4/5，就要看手氣了。”李甦雁表示，我國兒童人口基數(shù)大，一些常見病、重大疾病在兒童中發(fā)病率逐年攀升，兒童用藥需求量增大、用藥供給不足、用藥隱患等問題突出。
“兒童適宜劑型、規(guī)格短缺，基本藥品種類不足，非處方藥品種有限，都是目前兒童用藥面臨的困境。”作為國家衛(wèi)生計生委兒童用藥專家委員會委員，全國政協(xié)委員、北京大學第一醫(yī)院丁潔教授以兒童腎臟疾病用藥為例說，我國現(xiàn)有藥品劑型結構以針劑為主，滴劑、散劑及其他兒童口服劑型遠遠不足。
藥品信息不能模棱兩可
全國人大代表、重慶醫(yī)科大學附屬兒童醫(yī)院院長李秋表示，安全有效、合理用藥才是根本。全國人大代表、浙江貝達醫(yī)藥股份有限公司董事長丁列明指出，兒童用藥以成人藥品代替、將藥片掰開后給兒童使用、“小兒慎用或酌減”等描述廣泛存在于藥品說明書中，“這是不科學的。針對成人的臨床試驗數(shù)據(jù)不能直接用于兒童。”
兒童正處于生長發(fā)育階段，具有獨特的生理特點，藥物在兒童體內呈現(xiàn)的藥物代謝動力學和藥效學等參數(shù)與成人存在較大差異。這是眾多代表、委員的共識。李甦雁指出，一些根據(jù)成人劑量換算的兒童給藥劑量，在兒童體內不能充分代謝，容易引起毒副作用�！�2015年兒童用藥安全報告》顯示，在兒童群體中，藥物中毒占所有中毒就診兒童的比例從2012年53%，上升到2014年73%。
兒科超說明書用藥是目前兒童用藥的另一個窘境。2012年，中華醫(yī)學會兒科學分會臨床藥理學組對北京、上海、湖南、四川、廣州、新疆等地的21家醫(yī)院的兒科醫(yī)師進行了“超藥品說明書用藥”問卷調查，通過對收回的578份有效問卷的分析顯示，67.19%的醫(yī)師有開具超說明書用藥處方經歷。
全國政協(xié)委員、神經外科專家顧建文表示，國家應建立一套更明確的、全體系的兒童用藥劑型、規(guī)格的標準。如果采用成人用藥分割后用于兒童，一定要保證分割線和對應劑量的精準性，否則更容易帶來安全用藥隱患。
丁列明建議，健全完善兒童用藥研究，特別是兒童用藥臨床研究方面的指導原則和指南，明確兒童用藥研究技術要求和標準，促進臨床、研發(fā)和生產等各個環(huán)節(jié)的結合。加強兒童藥品療效的觀察、安全性檢測、不良反應信息的收集和分析、健康風險評估，建立信息的發(fā)布機制、風險防范和處理機制，建立短缺藥品監(jiān)測機制，完善兒童藥品儲備制度。
想辦法讓企業(yè)參與
丁潔表示，我國已經在兒童用藥方面出臺了一些優(yōu)惠政策，但生產成本高、市場容量有限、用量少等帶來的企業(yè)生產意愿不高，仍然沒有根本性轉變。
丁列明也坦言，兒童藥品研發(fā)的成本接近成人藥品研發(fā)的兩倍，而且研發(fā)風險更大，研發(fā)成本難以收回，所以研發(fā)機構和企業(yè)對兒童藥品研發(fā)的積極性不高�！吨腥A人民共和國藥品管理法》和《藥品注冊管理辦法》均未對兒童藥品提出特殊規(guī)定，兒童藥品的注冊、生產和使用均無專門法律法規(guī)可依。同時，不同階段的兒童身體發(fā)育狀況不一致，對藥物的吸收、分布、代謝等都不相同，難以獲取精確的研究數(shù)據(jù)，絕大多數(shù)父母不愿意將孩子作為臨床受試者。
李甦雁梳理了一下涉及兒童藥品的上下游發(fā)現(xiàn)，目前主要卡在兩個方面：一是價格。雖然國家相關文件要求在價格上給予保障支持，但多年來，并沒有具體的、實際的兒童專用藥品價格保障政策出臺;二是采購。國務院關于藥品采購意見中提出，婦兒專科非專利藥品可以免招標直接掛網(wǎng)采購，國家衛(wèi)生計生委也委托相關機構制定了婦兒專科非專利藥品遴選原則和示范藥品目錄，要求直接掛網(wǎng)采購，避開招標環(huán)節(jié)。但示范藥品目錄品種較少，也沒有針對新上市兒童藥品專用的采購鼓勵政策，“提不起企業(yè)的興趣”。李甦雁指出，兒童用藥安全需要全社會的力量共同協(xié)作。
丁列明希望，在兒童用藥研究中，審評部門能設立鼓勵研發(fā)的兒童藥品的“兒科優(yōu)先目錄”，對兒童用藥的臨床試驗和上市前審評進行單獨管理，建立兒童用藥快速審批程序。對專門致力于兒童用藥研發(fā)生產的制藥企業(yè)，鼓勵對多個兒童專用品種捆綁式申報，進行優(yōu)先集中審批。他還建議，相關部委盡快研究給予兒童藥品生產企業(yè)稅收優(yōu)惠辦法。
丁潔指出，兒童用藥的研發(fā)重點并不是創(chuàng)新藥物，而是針對已有藥品進行劑型、規(guī)格的改進，如“加大滴劑、沖服類劑型的研發(fā)力度”，這對國產企業(yè)來說并不難，但需要給予更明確的政策支持。
